康复得1类生物新药TRA16 II期临床试验完成首例患者入组武汉康复得生物科技股份有限公司（以下简称“康复得”）近日宣布，公司自主研发的1类生物新药重组草酸脱羧酶散TRA16在继发性高草酸尿症受试者中的II期临床试验已经在中国正式启动，5月8日成功完成首例患者入组。 本项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的II期临床研究旨在评价重组草酸脱羧酶散TRA16在继发性高草酸尿症患者中的安全性和有效性。该临床研究将在全国多家中心开展，组长单位为广州医科大学附属第一医院。  广州医科大学附属第一医院曾国华教授表示:“目前还没有批准的有效治疗继发性高草酸尿症的药物，临床上也没有标准的治疗手段。医生会根据患者的病史建议患者通过饮食结构调整严格限制草酸摄入、大量饮水以及用利尿剂稀释尿液草酸浓度、避免维生素C等草酸前体的过量摄入，但临床实际效果不佳；对于尿草酸导致的肾功能衰竭患者，可能需要透析治疗、器官移植。因此我非常期待这一新疗法的临床试验，为患者带来更好的治疗选择。” 康复得创始人、董事长李青山博士表示:“非常感谢各方对康复得的支持，感谢项目团队的共同努力！临床II期第一例患者的入组是我们今年取得的又一里程碑事件，我们将和研究者一起，全力推进临床研究进程，争取为患者提供更多更好的治疗选择。” 继发性高草酸尿症(secondary hyperoxaluria，SH)是一种获得性草酸代谢紊乱疾病，特征为尿草酸排泄量增加(>50mg/天)，临床结果表现为复发性泌尿结石、肾钙质沉积症、草酸性肾损伤进而发展为慢性肾病以及终末期肾病等。 继发性高草酸尿症患者尿液中的高浓度的草酸与钙会结合形成难溶性的草酸钙，致草酸钙过饱和析出结晶。当结晶较小时，可出现血尿、蛋白尿。随着结晶不断生长、凝聚成更大的结晶颗粒，当黏附或停滞在肾盂处时，会发生固定生长，最终形成临床上反复发作的草酸钙结石。 若结晶沉积于肾实质中还可导致肾钙质沉着症，如不经有效控制，患者可出现少尿、无尿等急性肾损伤(acute kidney injury，AKI)，进而发展为慢性肾脏病(chronic kidney disease，CKD)，部分患者肾功能还可能进一步减退，最终进展为终末期肾病(end stage renal disease，ESRD)。 此外，少数严重的继发性高草酸尿症患者出现肾功能减退（GFR<30-40mL/min/1.73 m2）时，由于肾脏排泄草酸的能力显著下降，还可能导致草酸钙晶体沉积在心脏、骨关节、皮肤等全身各组织器官中，并产生全身不溶性草酸盐沉积症状（systemic oxalosis)。 流行病学调查显示，美国约有25万肠源性高草酸尿症患者，其中40%患有复发性结石，74%患有慢性肾病，中国不低于100万高草酸尿症患者。迄今为止，全球尚未获批一款针对草酸代谢紊乱疾病的治疗药物，因此迫切需要一种有效新型治疗药物。 TRA16为康复得自主研发的1类生物创新药，为国内首创，也是目前全球唯一在进行的治疗继发性高草酸尿症的临床试验药物。 TRA16可在胃肠道中有效降解食物中的草酸，阻止草酸被胃肠道吸收过多，降低尿草酸含量，从而治疗继发性高草酸尿症。继发性高草酸尿症包括肠源性高草酸尿症、食源性高草酸尿症和特发性高草酸尿症，均是由于饮食中的草酸吸收过多所致。重组草酸脱羧酶的作用靶点是饮食中的草酸，目的是减少草酸总量，与继发性高草酸尿症类型无关，即：TRA16 对 3 种类型的继发性高草酸尿症均具有治疗效果。 TRA16作用机制明确，制备成不同剂型，有可扩展到其它适应症的潜力，如：泌尿系结石、高草酸血症、慢性肾病、多囊肾等适应症。公司未来将根据该品种的情况或将进行上述扩展适应症的研究开发。 武汉康复得生物科技股份有限公司成立于2010年8月，于2015年3月在新三板挂牌。公司系一家以国际医药市场需求为主导，专注于慢性病口服生物药原创新药研发的高科技型企业。公司立足于领先的技术和研发能力，以重组蛋白类药物及微生态药物为主攻方向，研发定位于临床上未被满足的慢性疾病领域。 公司已组建一支具有国际先进水平的高端生物药研发及产业化人才团队，包括数位国家级专家、“3551”人才。目前产品研发管线专注于草酸、尿酸及其它尿毒素代谢异常引起的相关慢性疾病。主要在研的原创新药包括与草酸代谢相关的疾病，如：高草酸尿症与透析患者的高草酸血症、泌尿系统结石、慢性肾病与多囊肾；与尿酸相关的疾病，如：高尿酸血症与痛风；与肾功能衰竭相关的，如：尿毒症。公司建立数个1类生物新药的产管线，将陆续进入国内与国际临床试验。 公司秉承“消除慢性病，让人们健康长寿快乐”的使命，力求在慢性疾病药物的开发上与国际接轨，打造创新驱动的生物医药企业，开发出老百姓用得起的、没有毒副作用的、方便使用的高质量口服生物药，为慢性病患者提供优质、经济实惠的服务。
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